2020 Yılında Hemofili Tedavisindeki gelişmeler (17 Nisan 2020)

Yoğunlaştırılmış Faktörler: Son yıllarda hastaların faktör uygularken harcadıkları zamanı kısaltmak amacıyla rekombinan bazı faktörlerin 1500 ünitelik, 2000 ünitelik formları da üretilmiştir. Yanı sıra faktör ve sulandırıcı iki ayrı flakon halindeyken sulandırıcı enjektör içinde kullanıma hazır haldedir. Hatta toz ve sulandırıcının aynı enjektör içinde olup kolayca karıştırılabildiği ürünler vardır. Bunların toplam hacimleri de oldukça küçük olduğundan uygulamayı kolaylaştırmaktadırlar.  

Oda ısısında saklanabilen faktörler: Bu rekombinan faktörler örneğin yurtta kalan öğrenciye, yazın yolculuğa, tatile çıkanlara kolaylık sağlamaktadır.

Ülkemizde ruhsat almış yeni ilaç

Faktörler, hemofili hastalarında eksik olan faktörü yerine koymayı hedeflemişken, yeni ilaçlar pıhtılaşma sisteminin farklı basamaklarına etki etmektedir. Faktörler sağlıklı insanların bağışladığı kanlardan (plazma kaynaklılardan) veya rekombinan dediğimiz tekniklerle sentetik olarak üretilmektedir. Yeni ilaçlar insan plazmasından elde edilmemektedir.

Dünyada ve ülkemizde de ruhsat alan ancak henüz sosyal güvenlik kurumumuzun ödemesi kapsamına alınmayan emicizumab etken maddeli Hemofili A ilacı (Hemlibra) üç önemli avantaja sahiptir. İlaç faktör VIII'i taklit etmek üzere hazırlanmış antikordur.

1.Cilt altına uygulanma (uygulama kolaylığı)

2. Uzun etki süresi (profilakside 1-4 hafta aralıklarla yapılabilme)

3. İnhibitörlü hastalarda da etkili olma

İlaç hemofili A hastaları için geliştirilmiş olup, hemofili B de etkin değildir. Kanamalarda yine kullanmakta olduğunuz faktörler kullanılacaktır. Çünkü kanamalarda ilacın doz ayarlamasını yapmamızda yol gösterecek ve rutinde uygulayabileceğimiz bir laboratuvar testimiz yoktur.

Kocaeli Hemofili Derneğinin 16.02.2020’de yaptığı toplantıda dernek üyelerinin Hemlibra ile ilgili görüşleri alınmıştır.

İlacı kullanmak isteyen hastalar:

1.İnhibitörlü hemofili A hastaları

2. 0-18 yaştaki hastalar (damar bulma sorunlarını, sık enjeksiyon yapmanın güçlüğünü ve duydukları ağrıyı dile getirmekteler)

Erişkin hastalar mevcut faktörleri kullanmayı şimdilik tercih etmektedirler. Faktörlerle ilgili yeterince tecrübe olmasından dolayı ilaçlarına güven duyuyorlar.

Henüz ülkemizde pazara çıkmamış ya da hastalar üzerindeki çalışmaları devam eden ilaçlar:

Uzun etkili faktörler: Bu ürünler çok sayıda ilaç firması tarafından hem hemofili A, hem de hemofili B için üretilmiştir. Faktör VIII'in yarılanma süresi (damardan verilen faktörün yarısının halen kanda bulunduğu süre) 1,5 kat, faktör IX'un yarılanma süresi yaklaşık 4 kat artmıştır. Böylece yarılanma süresi hemofili A'da yaklaşık 19 saat, hemofili B'de 80-100 saate ulaşmakta ve hemofili A'da haftada 2 kez, hemofili B'de 14 günde bir kez profilaksinin damar yoluyla uygulanabilmesine olanak sağlamaktadır. Kanamalarda faktör uygulama aralıkları da açılabilmektedir. Ülkemiz dışında bazı ülkelerde kullanım onayı almışlardır.

Concizumab: Hemofili A, hemofili B ve inhibitörlü hastaların profilaksisinde cilt altına uygulanabiliyor .

Fitusiran: Hemofili A, hemofili B ve inhibitörlü hastaların profilaksisinde cilt altına ayda bir kez uygulanabiliyor .

Gen tedavisi: Henüz insanlar üzerindeki araştırmalar devam ediyor. Araştırma kapsamında ülkemizde de 2020 yılı içinde Ege Üniversitesi başta olmak üzere birkaç Üniversitede az sayıda Hemofili B hastasına uygulandı. Tedavi başarılı olursa hemofili hastalığından kurtuluyorsunuz, artık sizin kanınınzda da faktör düzeyi yeterli oluyor. Çok düşük ısıda özel şartlarda (-80 derecede) ürün Amerika’dan getirilmektedir. Faktör kodlayan gen bir virusa yüklenmekte ve hastaya damar yolundan serumla yaklaşık 1,5 saatte aktarılmaktadır. Her hastanın kilosuna göre hazırlanmaktadır. İşlem sırasında alerjik reaksiyon gelişme riskine karşın hastalar 24 saat gözlem altında tutumakta, daha sonra hasta evine gönderilmektedir. Bu araştırmadan 18 yaşını bitirmiş hemofili B hastaları yararlanabilmektedir. Hemofili A ile ilgili gen çalışmalarında henüz aşılması gereken bazı güçlükler vardır.